卫健/医保/医生/患者/企业：如何达成医药价值共识？

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标题

卫健/医保/医生/患者/企业：

如何达成医药价值共识？

原标题

基于卫生技术评估的药品

多维度价值判断应用研究（节选-上）

作者

赵琨 郭武栋 李雪 王耀羚 陈金榆

来源

《中国卫生发展绿皮书（2019年）：

卫生技术评估专题研究》

（本文仅代表发言专家的个人观点，与“健康智荟”编辑部立场无关。）

出版方

国家卫生健康委卫生发展研究中心

主编

傅卫

出版社

人民卫生出版社

思维导图

正文

十年医改期间，我国医疗卫生服务体系聚力抓重点、补短板、强弱项，在药品供应保障体系、医疗服务体系、医疗保障体系和公共卫生服务体系方面取得了明显成效，但深层次的问题逐步凸显，医改进入攻坚期和深水区。

有必要结合我国国情和国际上多维度价值判断的做法和经验，开展基于卫生技术评估结果的多维度价值判断应用研究，以期为基本药物目录的动态调整、基本公共卫生服务项目调整医用设备配置与使用许可、罕见病目录动态调整、创新药物及技术的战略购买等决策环节提供科学依据。本研究结合我国医疗卫生服务体系现状，在参考国内外的多维度价值判断框架、维度、流程及方法的基础上，以多准则决策分析理论为依托，形成可操作的药品多维度价值判断工具包，并探索转化应用操作流程，以期为循证决策机制化建设提供技术支撑。

研究背景

随着工业化、城镇化、人口老龄化及生态环境、生活行为方式的变化，我国人群疾病谱发生了巨大的改变，慢性疾病负担日益加重。《2019年中国卫生健康统计年鉴》显示，2018年城市居民前四位主要死亡疾病分别为恶性肿瘤（163.18/10万）、心脏病（146.34/10万）、脑血管病（128.88/10万）和呼吸系统疾病（68.02/10万）；农村居民前四位主要死亡疾病分别为心脏病（162.12/10万）、脑血管病（160.19/10万）、恶性肿瘤（158.61/10万）和呼吸系统疾病（77.67/10万）。随着医改红利的持续释放，民众自我主动健康意识的增强，以及消费结构转型升级，人民群众对医疗服务的需求和期望越来越高，人均卫生资源需求量显著增加。在医疗资源供需矛盾这一广泛前提下，如何进一步合理有效使用有限的卫生资源逐渐成为政府、社会和个人等多利益相关者面临的现实挑战，从而避免走向高收人国家经历过的高成本、低价值的医疗卫生服务体系风险。

在经历了经验医学、循证医学之后，“价值医学”的理念近年来逐渐被频繁提及并探索应用于医疗卫生体系治理环节，成为降低我国医疗卫生服务体系风险的选择路径之一。兴起于2016年的“价值医学”可以理解为“最高性价比的医疗”，是指以患者健康为中心，在一定费用下提供最佳的医疗卫生服务，获得最佳的治疗效果，实现服务供给侧与需求侧的利益平衡，使得患者、医生、医保、企业和社会共同受益。

但是“价值”是一个包罗万象的术语，如何对其定义、量化、评价、优先排序和权衡成为一个不可回避的技术问题。尤其从患者、临床医生、医疗机构、医疗卫生体系、医保支付方、社会整体人群等不同角度，对某项医疗技术“价值”的判断相互之间存在理念和利益冲突，往往不能达成共识。例如不同利益相关者在药品价值这一问题上，出于不同利益诉求，所表达的利益期许存在差异：

●患者和家属希望能够得到安全、有效的药品，改善患者的健康结果；

●医师和药师群体希望通过标准化诊疗和多学科团队合作，为患者提供安全有效、适宜合理的药品；

●医保支付方希望在已有的医保基金的经费预算范围内对最具成本-效果的药品提供报销；

●政府则希望药品政策能够公平惠及所需患者人群，确保人民能够获得良好的健康水平。

卫生技术评估是运用循证医学、卫生经济学及医学伦理学的原理及方法系统全面地评价卫生技术的安全性、有效性、经济性、公平伦理性，提出综合建议，供政府决策、临床决策及社会采纳的过程。卫生技术包括药品医疗器械设备、诊疗和手术程序、公共卫生项目等。卫生技术评估不仅是提高医疗资源使用效率并保障服务提供可持续的重要手段，也是提升卫生与健康治理能力和水平的重要工具。

医改的主要命题之一是如何最大限度地利用有限的医疗资源，而卫生技术评估正是研究如何提高医疗资源配置的科学。近年来，以循证医学和药物经济学评价为核心的卫生技术评估逐步应用于各国医疗卫生系统进行优先领域确定、药品价格谈判、支付、报销、监管、淘汰等决策过程中，其目的是为推动医药卫生资源的合理配置，这与“价值”度量的需求相契合。

卫生技术评估从机制建设的角度可以划分为两个主要部分：

●证据生产环节：针对具体某一项技术（以药品为主）通过文献研究、模型构建、数据分析、专家咨询等研究方法，从安全性、有效性、经济性、创新性、适宜性和可及性等角度，研判此技术在上市后真实临床应用场景下的综合使用效果。

●证据评审环节：在证据生产的基础上进行多利益相关者的证据研判，是基于某一项卫生技术评估产生的证据以及相关信息而综合、全面、系统、科学判断这项卫生技术的应用价值，目的是构建不同利益相关方的利益调控机制，最终对某一项技术形成共识性的推荐意见。

本研究的主要着力点就是在证据评审环节进行方法学、机制性和制度性的探索，力求为基于卫生技术评估结果的多维度价值判断的研究和应用提供更多参考。

从20世纪70年代以来，已有约30余个国家和地区建立了常规性卫生技术评估机制。国际药物经济学与结果研究学会（The International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research, ISPOR）在2018年十大研究主题中倡导，卫生技术评估研究领域应与政府部门共同寻求以合理的成本提供最佳健康结果，在卫生决策中发挥越来越大的作用。在进行决策时，卫生行政部门需要统筹考虑，明确资源配置的价值维度和标准，以实现价值为基础的循证决策，为民众提供具最佳性价比的医疗健康服务。

以卫生技术评估结果为基础的多维度价值判断评审在各国家或地区医疗卫生（尤其是药品）决策过程中发挥了重要作用，例如美国、英国、澳大利亚、泰国、韩国等31个国家和地区已相继将多维度价值判断评审结果纳入常规药物政策决策机制。文献和国际经验表明，无论是价值判断评审方法学自身，还是在评审结果向最终决策的转移转化环节，都需要一套科学、完整、实用的多维度价值判断工具包，而非局限于单一的价格或疗效对比，忽视对医疗成本、非医疗成本、健康收益、健康公平性、创新性、可及性等关键因素的综合考量。

但如何将基于卫生技术评估结果的多维度价值判断应用到现实决策环境中，用来在实践中指导卫生技术评估证据评审工作的开展实施，形成辅助决策工具并予以转化应用，是一项亟待解决的研究课题。

研究目的

结合我国医疗卫生服务体系现状，参考国内外多维度价值判断框架、维度、流程及方法，依据多准则决策分析（multi-criteria decision analysis, MCDA）方法学，形成可操作的药品多维度价值判断工具包，并探索转化应用机制。

研究内容

结合上述研究目的，研究内容主要分为三部分：一是开展文献综述，对现行的以卫生技术评估为基础的价值判断维度进行全面梳理，并对代表性国家的价值判断维度及其应用进行介绍；二是提出基于文献和专家咨询结果基础的药品多维度价值判断工具包，包括维度、指标、评分方法、操作流程；三是对工具包的应用转化路径和机制进行案例模拟。

技术路线（图5-1-1）

研究方法（略）

03

多准则决策分析

多准则决策分析（multi-criteria decision analysis，MCDA）的起源可以追溯到1896年 Pareto提出的Pareto最优概念，是多利益相关者在具有相互冲突、面临取舍的方案中集中进行选择的决策分析方法，目标是在同类备选方案中作出最优的选择。决策问题的核心是要依据决策信息（准则和权重）对各方案进行择优和排序，MCDA可以实现各方案之间的择优或排序。MCDA已广泛应用于运输、环保、制造等诸多领域，其在卫生领域内的应用被看作循证医学及卫生技术评估的自然延伸。

基于卫生技术评估基础的多准则决策分析，可以帮助不同利益相关者了解、总结、分析、判断决策过程中复杂的价值融合，结合了价值判断的客观测量和主观判断，具有归一性、透明性、公平性和可重复性的特点。

MCDA的几个基本假设是：

●决策是在有限的资源下作出的，不是所有的备选方案都可以得到资助，选择之间存在机会成本的问题；

●个体决策者依据个人自由裁量权内作出研判，而不是由伦理、客观视角、数据分析结果等主导的群体理性抉择；

●备选方案各有优劣，决策者可以通过给每一个维度赋权和赋值，来辅助决策；

●通过对研判维度的取舍权衡和相对重要性的设定，可以对不同备选方案进行量化，从而排序。

美国学者 Belton和 Stewart将多准则决策方法分为3类：

●价值评估法（value-measurement methods）：价值评估法是将不同利益相关者的价值偏好聚合起来，优势是可以帮助决策者实现某一方案相比于另一方案的偏好程度的描述，但同时难点亦是如何将决策者的偏好与定量数值相关联。价值评估法的原理是将综合效益分数（ overall benefit score）作为各个方案的最终值，以此来进行排序，包括线性加权法（Weighted Sum Method）、入层次分析法等。

●目标、意愿和参考水平法（goal, aspiration and referencelevel methods，以下简称“目标法”）：目标法的原理是预先确定各个指标的满意水平，然后找出与这些指标水平最接近的理想方案。

●优序法（outranking methods）：优序法主要包括各类ELECTRE（Elimination Et ChoixTraduisant la REalite）方法，其原理是通过方案之间的两两比较，逐步判断，最终得到全部方案的优序关系。

Praveen Thokala和 Alejandra Duenas 通过一个假设的案例分析了这3种方法的优势和劣势，认为与优序法和目标法比较，价值评估法得出的结论更易被理解和接受。价值评估法基于多属性价值理论和效用理论，根据决策准则、基于备选方案的表现以量化分值的形式对价值进行排序。目标法用于确定最接近既定目标和意愿的备选方案。当有多种备选方案时，目标法可成为多准则决策过程的首要步骤，可以高效地排除最不适宜的备选方案。优序法通过将备选方案进行成对比较，以选择其中最优的方案。与价值评估法不同，优序法并非体现各备选方案的综合表现即价值，而是备选方案之间的级别高低关系。卫生领域的MCDA多采用的是价值评估法，也是MCDA应用最广泛的一种方法。

多准则决策分析的步骤见表5-1-1：

在MCDA中，应在明确决策问题的基础上，主要依据完整性、无冗余性、非重叠性、偏爱独立性原则确立维度，并需制定评价准则所含具体指标。例如在评估某个药物的综合价值时，将安全性作为准则之一，就需要考虑用什么指标来描述安全性，可能是不良反应发生的程度和频率、副作用的强度等。

确定维度的方法主要有文献综述和专家咨询法。可以先依据文献分析结果列出拟考察的维度，然后经过专家咨询，最终筛选确定，也可以直接由专家确定维度。

04

层次分析法

本研究采用层次分析法计算指标权重。层次分析法是MCDA中常用的权重赋值方法。该方法结合定性与定量分析手段，利用相对权重的思想，计算出每一个层级下的指标权重，并利用权重对指标进行排序。层次分析法包括4个主要步骤：①建立层次结构模型；②构造判断矩阵；③层次单排序及其一致性检验；④层次总排序及其一致性检验。

1、建立层次结构模型本研究为常见的3层结构模型，包括0层的总目标；药品多维度价值判断；1层的维度和2层的指标(图5-1-2)。

2、构造判断矩阵从第1层开始使用成对比较的形式构建比较矩阵。标度为1-9，标度释义见表5-1-2。

3、层次单排序及其一致性检验对每个成对比较矩阵计算最大特征值及其对应的特征向量，利用一致性指标，随机一致性指标和一致性比率做一致性检验，计算权向量。通过同级之间指标两两比较，分别构建维度和指标的权重计算矩阵，矩阵对称位置互为倒数。将纵列数值加和并将每列数值之和归1，重新构建计算矩阵，并求出每行权重值之和，得出每个维度及指标的权重。以下列矩阵为例，指标1，指标2，指标3权重分别为：0.2828，0.6434，0.0738。利用得出的权重及计算过程计算一致性指标（C），随机一致性指标（RI）和一致性比率（CR），检测指标一致性。

4、层次总排序及其一致性检验计算最下层对最上层总排序的权向量。利用总排序一致性比率：

以CR<0.1为标准进行检验。若符合标准，则可按照总排序权向量表示的结果进行决策，否则需要重新考虑指标构建。

研究结果

01

价值判断维度综述结果

1.1 文献筛选结果检出

24篇中文文献和123篇英文文献，共计147篇。剔除重复文献后剩余17篇；阅读文献题目和摘要进行初筛，剔除文献2篇，剩余文献15篇；阅读文献全文进行复筛，剔除文献2篇，最终纳入文献13篇。文献筛选流程图详见图5-1-3。

1.2 综述结果（略）

1.3 国际代表性国家的价值判断维度及其应用介绍

提供以价值为基础的医药卫生服务，决策者最大的挑战是如何优化医药卫生服务提供系统去改善患者的健康结果。在此方面，不论是税收制度模式、社会医疗保险模式还是自由市场体系的国家和地区，虽然基于各自医疗卫生制度有着不同的探索实践，但核心内容日渐趋于一致，基本理念是保证人人可公平获得安全、有效、经济的卫生服务。

国际社会目前所采用的卫生技术评估多维度价值判断框架，核心理念均是“以患者为中心”。近年来，一些国际组织如国际药物经济学和结果研究协会（International Society for Pharmacoeconomics & Outcomes Research, ISPOR）等，研究了患者为中心的价值框架体系（ value framework），包括了两个方面的核心价值维度：

●  成本：直接成本、间接成本、节约的成本。

●  临床结果：健康的产出、治疗效果、与其他可能的治疗方法比较的效果、以及获得的质量调整生命年（quality adjusted life year，QALY）。

还有其他一些要素：

●  公平性（equity）：不同群体、不同患者的药物可及性、药品费用的负担、获得基本药物、创新药物和罕见病药物的机会；

●  希望价值（value of hope）：新技术疗效的不确定性，患者对新技术的支付意愿；

●  减少不确定性（reduction uncertainty）：提高精准医疗，降低治疗的不确定性；

●  保险价值（value of insurance）：提供疾病和财务的风险保护；

●  科学溢价( scientific spillovers)：新技术不仅能提高患者健康，而且促进科技的发展；

●  依从性改善因素( adherence-improving factors)：能直接影响到成本和疗效，与剂量和疗法有关，是口服还是注射等。

2014年，ISPOR成立了医疗保健决策的MCDA良好实践工作组，用于在医疗保健决策领域定义MCDA,并在该领域开发适宜的实践方法。在2015年5月举行的ISPOR大会上，工作组论述了MCDA应用于卫生保健项目评估的一般工作框架：一是明确问题，二是选择准则，三是合理性审阅，四是准则的评分和赋权，五是方案计算，六是不确定性分析，七是解释说明。

作为国际组织，ISPOR倡导每一个国家卫生技术评估价值维度选择须与自身国情密切相关，离不开所处医疗卫生体系和社会保障体系自有特点。在这方面，英国、澳大利亚、泰国等国家的做法，为我们提供了较有意义的参照，以便我们在提出基于卫生技术评估结果的药品多维度价值判断工具包时，可以更好地实现将“以人民为中心”的宏观卫生与健康价值观与“以患者为中心”的微观价值观相结合。

（1）英国：英国法律规定，国民健康服务体系（ National Health Service，NHS）有义务为全体国民提供合理、充分且基于需求的护理服务。NICE负责对NHS在英格兰和威尔土地区所提供的药物和其他卫生技术作出必要性的推存意见。2010年之前，NICE从卫生体系视角出发，主要应用的评判维度是临床有效性和成本-效果（常规药物增量成本阈值为2-3万英榜/QALY）；2010年之后，NICE将研判视角从卫生体系扩充至社会视角，价值维度也延展至12项（图5-1-5），主要包括核心价值维度6项，重点人群价值维度6项。其中6项核心价值维度也是NHS近年来实施的“基于价值的定价（value-based pricing）”的核心依据。

（2）澳大利亚：澳大利亚药品福利咨询委员会(PBAC)依据《1953国家健康法National Health Act1953》建立，主要职责是对药品是否纳入药品福利目录（Pharmaceutical Benefits Scheme，PBS）向卫生部作出建议，没有PBAC的推荐意见，任何药物不能纳入到PBS中。PBAC主要考量的价值维度是评估对象的成本-效果是否优于参比药品，主要由4个主要量化指标和7个次要量化指标构成（图5-1-6）。值得注意的是，这些指标均要求实现量化，并在相关说明中对数据来源和计算方法给出解释。

（3）泰国：2007年，泰国成立了卫生干预和技术评估中心（HITAP）是一个半独立的非营利性研究机构，主要职责为通过对包括药品、医疗器械、健康干预等卫生技术和项目进行评估，为国家相关政策制定，包括国家基本药物目录制定、全民健保福利包范围制定等提供决策依据。HTAP在评估主题遴选环节和评审环节均设定了综合价值判断维度，主题遴选环节的价值维度主要包含6项；在完成评价工作进入评审环节，决策者主要依据2项核心价值维度进行决策（图5-1-7）。同时，所有的价值维度包含三个部分：定义，指标及分值设定，以保证所有的价值维度都能够实现指标化和量化，方便应用转化环节的操作与实施。

（未完待续）

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梁嘉琳 | 责任编辑

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授权转载

王佳璐 a1587756569（微信号）

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